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【专家观点】第四届全国脐血应用研讨会:各国专家用案例说明脐血价值
发布时间:2016-7-12 11:26:21 作者: 来源:

        作为全球脐带血移植专家,来自杜克大学医学中心罗伯特森细胞治疗临床转化中心的Joanne Kurtzberg博士做了开篇主题演讲。Joanne Kurtzberg博士表示,脐血应用在国外已经非常成熟,在可治疗病种方面,国外也已经有了长期的研究数据并取得进展。

     在世界范围内,脐带血自体库库存约为400万,公共库库存超过70万。1988年首例亲缘的脐带血移植,用于治疗患者的范可尼贫血,27年后,这位患者依然健康且拥有高质量生活。



杜克大学医学中心
       

     杜克大学医学中心利用脐带血对新生儿先天性代谢缺陷进行纠正,使用脐带血成功为患有克拉伯病的患儿进行治疗。研究发现,脐带血治疗克拉伯病,早期移植是关键。杜克大学医学中心对两兄弟克拉伯病患者分别在其2个半月及11个月时及时进行了脐带血治疗,10年后,患儿身体状态较好,生活质量得到保障。杜克大学医学中心通过一系列的治疗病例及研究发现,通过该治疗手段,脐带血细胞迁移到脑部,发挥酶替代作用,促进受损组织修复。


美国血库协会
       

      美国血库协会(AABB)细胞治疗和研究中心副主席Naynesh Kamani 博士介绍2009年10月美国食品药品管理局(FDA)发布的脐带血造血干细胞指南中,脐带血可用于恶性血液病、原发性免疫缺陷病、血红蛋白病、遗传性代谢疾病、骨髓衰竭等疾病的造血重建。


日本虎之门医院
       

     来自日本虎之门医院血液科的谷口修一医生表示,在日本大概有30%的患者能够使用亲缘供者的造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血。对于年轻患者,在移植后可获得70-90%的5年总生存率,因此成为首选治疗方案。在日本,紧急的脐带血移植需求,可在2周内被满足。

        随着脐带血移植技术的不断发展,2011年-2013年,虎之门医院的脐带血植入成功率已经达到90.1%。日本自1997年开展首次非血缘脐带血移植以来,移植病例超过1万例,是目前全球使用脐带血移植最多的国家。

北京京都儿童医院
       

     来自北京京都儿童医院血液肿瘤中心的孙媛主任,曾有过3例自体脐带血移植治疗儿童再生障碍性贫血的经验,并且3例脐带血造血干细胞均成功植入。2016年3月,孙媛还使用自体脐带血移植治疗了一位患有神经母细胞瘤的小患者,术后也取得了很好的治疗效果。


      基于以往病例的经验,孙媛主任表示由于自体脐带血不存在排斥及GVHD的风险,移植安全性更高,因此自体脐带血移植治疗再生障碍性贫血能够让患儿受益。移植后,患者的细胞植活迅速。因此,对于再生障碍性贫血的治疗,自体脐带血移植应该作为首选一线治疗手段。此观点与国际上的治疗案例也不谋而合,《儿童血液肿瘤杂志》发表案例,表示再生障碍性贫血使用自体脐带血移植治疗,取得了很好的效果。

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